Le Téléthon 2019 c’était ce vendredi et samedi, avec pour but de récolter des dons pour financer la recherche médicale. Et notamment la thérapie génique, un traitement qui modifie les gènes.
Le premier médicament de thérapie génique a été commercialisé cette année. Mais son prix est exorbitant.
C’était vendredi et ce samedi, l’édition 2019 du Téléthon. Le but est comme toujours de récolter le maximum de dons pour financer la recherche médicale. Et de plus en plus, pour développer la thérapie génique. Un traitement qui modifie les gènes pour corriger leur défaillance. Du coup pour l’association, l’arrivée en 2019 aux Etats-Unis du premier médicament de thérapie génique est historique. Le Zolgensma a permis à cinq enfants atteints d’amyotrophie spinale qui détruit les muscles de retrouver une vie presque normale.
La thérapie génique : une révolution médicale mais un coût financier démesuré
Le gros problème du Zolgensma qui traite l’amyotrophie spinale, c’est son prix. Il coûte presque deux millions d’euros. C’est d’ailleurs le médicament le plus cher au monde.
Un comble car en grande partie ce traitement a été mis au point par le Généthon, le laboratoire de recherche de l’AFM-Téléthon. D’où pour l’association, la nécessité absolue de créer une filière industrielle chez nous pour produire ces médicaments en France et en Europe.
Et aussi de simplifier le millefeuille administratif français qui ralentit l’accès des malades aux traitements et décourage les investisseurs.
La thérapie génique ne traite pas que les maladies rares
La thérapie génique est un véritable enjeu de santé publique pour l’AFM Téléthon. Car ces thérapies géniques ne soignent pas que des maladies rares.
Elles traitent aussi des cancers, des maladies du sang ou la dégénérescence de la rétine… Et plus de 700 essais cliniques testent en ce moment les thérapies géniques contre les maladies de Parkinson et d’Alzheimer, le glaucome et la polyarthrite rhumatoïde.
Source FRANCE BLEU.
