Téléthon : des thérapies géniques pour venir à bout de maladies incurables…

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Pour sa 31e édition qui se déroule ce week-end, le Téléthon affiche ses réussites en un slogan : « Vaincre la maladie, c’est enfin possible ».

Téléthon : des thérapies géniques pour venir à bout de maladies incurables

«Cela fait trois ans que je suis guérie.» La jeune femme répète son mantra, encore un peu incrédule. «Trois ans que je suis guérie…» Trois ans sans les perfusions qui jalonnaient son existence depuis sa petite enfance. «C’est comme si on m’avait offert une nouvelle vie.»

Chonticha était atteinte de bêta-thalassémie, la plus fréquente des maladies génétiques du sang (300.000 malades dans le monde) qui entraîne une grave anémie. Dans les formes sévères, la prise en charge est lourde (des transfusions sanguines mensuelles, associées à des médicaments pour lutter contre la surcharge en fer induite par ces transfusions), et la guérison hasardeuse. Elle repose jusqu’ici sur une greffe de cellules-souches de moelle osseuse, à condition de trouver un donneur compatible, et avec des risques importants.

Une thérapie génique contre la bêta-thalassémie

Pour les malades, se profile nouvel espoir: une thérapie génique dans laquelle les cellules-souches du patient sont prélevées, modifiées pour «réparer» le gène déficient, puis réinjectées par voie veineuse. «Elles migrent, puis se mettent à pousser, comme un petit arbuste dans le terreau», raconte le Pr Philippe Leboulch, spécialiste au CEA et à l’Université d’Harvard de la mise au point de vecteurs (des molécules, souvent des virus, chargées de «transporter» dans l’organisme le gène corrigé).

«En 2001, nous avons obtenu la preuve de principe sur la souris», raconte le chercheur lors de la conférence de presse de lancement du Téléthon 2018. «En 2019, nous espérons pouvoir commercialiser notre technique.» Entre-temps, 60 patients ont été traités sur 4 continents. Les résultats sont excellents dans la forme de bêta-thalassémie la plus fréquente («12 patients sur 13 ont été libérés de toute transfusion sanguine»), très encourageants sur l’autre forme, et «prometteurs contre la drépanocytose», une autre maladie génétique du sang, ajoute le Pr Leboulch.

Traiter une maladie musculaire mortelle

Autre drame, autre espoir dans l’amphithéâtre de l’Institut de myologie, à Paris: la myopathie myotubulaire. «Je rêve de revenir dans 1 an pour vous dire que mon fils marche», témoigne la maman de Jules, atteint de cette maladie musculaire qui fait des enfants des «poupées de chiffon», incapables de tenir leur tête ou de respirer sans assistance et dont «50% meurent avant 2 ans», explique Frédéric Revah, neurobiologiste et directeur du Généthon, laboratoire à Évry créé par l’AFM…

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Source LE FIGARO.

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